淀粉样变性的治疗原则在于针对性地解决病变的多个环节。要减少淀粉样前体蛋白的合成,抑制淀粉样纤维的合成,阻止细胞外淀粉样的沉积。也需要促进已形成的沉积物溶解。在对症治疗方面,应用大剂量B维他命、三磷腺苷(ATP)、辅酶A和肌苷等,有助于神经组织的修复和功能重建。
传统的马法仑泼尼松方案(MP)在治疗淀粉样变性时效果并不理想,仅对约20%的患者有效。该方案还可能导致异常增生或白血病等严重副作用。医学界一直在探索新的治疗方法以延长患者的生命。
对于AL型淀粉样变性的患者,化疗、透析和肾移植的综合治疗已经取得了显著的成果。有文献报道,患者在接受上述治疗后成功存活了21年。近年来,干细胞移植治疗AL型淀粉样变性的研究也取得了显著进展,患者的中位生存期已经延长至4.6年,明显优于传统的MP方案。
肝移植治疗也引起了广泛关注。通过移植供体肝组织,可以产生正常的转甲蛋白,替代异常蛋白,减少异常转甲蛋白在组织内的沉积,从而控制病情进展。尽管肝移植后病情得到了一定的控制,但周围神经功能的改善并不明显。蛋白质异常免疫吸附和血浆置换等方法也取得了一定的疗效。
值得注意的是,早期诊断和早期治疗对于FAP患者至关重要。据报道,大剂量化疗后移植治疗原发性淀粉样变性神经病已经初见成效。针对淀粉样变性的治疗正在不断发展和完善,为患者带来更长久的生存希望和更好的生活质量。