近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准第一三共公司研发的Turalio（pexidartinib）胶囊上市。这一创新药物被用于治疗身体机能严重受限且无法通过手术改善病情的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的成人患者。值得一提的是，这是FDA批准的首个针对这一罕见疾病的治疗药物。
TGCT是一种罕见肿瘤，主要影响人体的滑膜和腱鞘。虽然大多数肿瘤都是良性的，但它们会导致滑膜和腱鞘增厚和过度生长，从而对周围组织造成损害。这一疾病不仅导致患者疼痛、关节僵硬和运动受限，还严重影响患者的生活质量，甚至导致严重残疾。
尽管手术是主要的治疗选择，但有些患者并不符合手术条件，即使手术后肿瘤也会复发。对于这部分患者来说，新型治疗药物的出现显得尤为重要。FDA决策的这一批准是基于一项名为ENLIVEN的III期研究的结果。该研究为国际多中心、安慰剂对照，共入组了120例患者。
在这项研究中，患者被随机分为两组，分别接受pexidartinib（n=61）和安慰剂（n=59）的治疗，为期25周。研究的主要终点是客观缓解率（ORR）。结果显示，pexidartinib治疗组患者的ORR显著提高（38% vs 0%），其中完全缓解（CR）达到15%。更令人振奋的是，获得缓解的23例患者中，有22例在至少6个月的随访期内维持了缓解状态。还有13例患者的随访期超过12个月，他们的缓解维持时间也都超过了1年。
pexidartinib是一种集落刺激因子1受体（CSF-1R）/c-Kit/Flt3抑制剂。此前，FDA已给予该药突破性治疗指定、优先审查指定以及孤儿药的认证。除了已批准的TGCT治疗适应症外，Turalio还在针对胶质母细胞瘤、胃肠道间质瘤等适应症进行开发。
这一批准无疑为TGCT患者带来了新的希望。Turalio作为一种创新药物，为患者提供了新的治疗选择，帮助他们缓解病情、提高生活质量。随着医药科技的不断发展，我们期待更多创新药物的出现，为罕见病患者带来更多的福音。
