赛诺菲及其旗下健赞公司在8月19日宣布了一项重大突破：美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了Cerdelga（eliglustat）胶囊作为特定1型戈谢病成人患者的一线口服治疗药物。这一创新药物的诞生，标志着戈谢病治疗的新时代即将到来。
一直以来，酶替代疗法是戈谢病的主要治疗方式，患者需要每两周接受一次静脉输注。这种终身定期的治疗方式给患者带来了极大的不便。而现在，Cerdelga作为首个口服治疗药物，有望彻底改变这一局面。分析师预测，Cerdelga将成为戈谢病治疗市场的一股强大新力量，为1型戈谢病患者提供重要的新选择。
赛诺菲经过长达15年的艰苦努力，终于成功研制出Cerdelga。该药物的研发过程涉及了全球29个国家的约例患者，是迄今为止在戈谢病患者中开展的最大规模临床项目。在III期临床试验中，Cerdelga在两项试验中均表现出色，成功稳定了患者的病情。
健赞公司曾推出的全球首款戈谢病治疗药物Cerezyme，多年来一直占据市场主导地位。随着Cerdelga的获批，市场格局即将发生巨变。分析师预计，Cerdelga将大量瓜分Cerezyme的市场份额，并与其他两种注射药物展开竞争。据彭博社分析，到2020年，Cerdelga的年销售额有望达到7.49亿美元。
值得一提的是，Cerdelga的获批对戈谢病患者来说是一个福音。与酶替代疗法不同，Cerdelga能够直接抑制脂肪沉积物在细胞中的积累，从而减轻患者的症状。虽然酶替代疗法能够降解沉积在细胞中的脂肪沉积物，但其治疗过程复杂且成本高昂。而Cerdelga作为一种口服药物，其疗效显著且使用方便，将为患者带来更大的福音。
戈谢病是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由于基因突变导致葡萄糖脑苷脂沉积症。这些沉积物在人体器官中的积累会导致骨骼、、、肝脏和肺部的病变。全球仅有1万名戈谢病患者，其中美国患者约为6000人。
Cerdelga的获批为这些患者带来了新的希望。未来，我们期待赛诺菲公司能够合理定价Cerdelga，使其更加普及，让更多的患者能够受益。我们也期待赛诺菲公司继续投入研发，为戈谢病患者带来更多的治疗选择。
