一、治疗篇
化疗对于此病症的疗效相对有限,当使用6-硫基鸟嘌呤或与阿糖胞苷单独或结合使用时,可产生一定的治疗效果。大多数患者接受的简单症状和支持治疗与化疗患者的生存期相似。令人振奋的是,对于少数患者,经过联合强化疗后,病情得到了缓解,生存期得以延长至两年或以上。针对CML的药物疗法也对JMML具有一定疗效。目前,异基因移植被认为是实现长期无病生存的唯一有效途径,但移植后的复发问题仍然是一个巨大的挑战。
二、预后展望
JMML的预后情况严峻,大部分患者的生存期不足两年。病程表现出极大的异质性,令人忧虑的是,大约三分之一的儿童患者会在短短几个月内不幸离世,无论是否接受治疗。约三分之一的儿童患者在未接受特殊治疗的情况下,病情部分缓解,生存期超过了两年。以下几个因素预示着较好的预后:
1. 两岁以下,尤其是1岁以下的患者,生存期相对较长。
2. 血红蛋白F(HbF)含量超过10%,可能带来较长的生存期。
3. 血小板计数超过40×109/L的患者,预后往往较好。
4. 缺乏克隆遗传学异常的儿童,其预后通常较为乐观。
相反,外周血原细胞和幼红细胞的出现可能意味着较差的预后。对于每一位患者及其家庭而言,了解这些预后因素,既有助于他们面对现实的冲击,也为医生提供了重要的治疗参考依据。这是一种复杂且多变的疾病,每一个患者都是独特的个体,其治疗和预后也需要个体化定制。